V poznih 50. in zgodnjih 60. letih prejšnjega stoletja se je rodilo več kot 10.000 otrok s prirojenimi napakami. Izkazalo se je, da je za to odgovorno zdravilo talidomid, ki so ga nosečnice jemale z namenom preprečevanja jutranje slabosti. Le 17 izmed teh otrok je bilo rojenih v Združenih državah Amerika, za kar je zaslužna uslužbenka ameriškega Zveznega urada za hrano in zdravila Frances Kelsey, ki zaradi pomanjkljive dokumentacije o varnosti zdravila ni odobrila dovoljenja za prodajo talidomida v ZDA.
Zdravnica, znanstvenica, farmacevtka
Frances Kelsey se je rodila leta 1914, samo nekaj tednov pred začetkom prve svetovne vojne. Njena družina se je iz Velike Britanije preselila v Kanado, kjer je najprej doštudirala biologijo, vendar ker v času velike gospodarske krize ni bilo na voljo služb za mlade diplomante, se je odločila, da bo nadaljevala s študijem farmakologije.
Leta 1936 se je vpisala na doktorski študij farmakologije na Univerzi v Chicagu, po doktoratu pa je uspešno zaključila še študij medicine. Po zaključku študija se je najprej zaposlila kot predavateljica farmakologije na univerzi, nato je nekaj let prakticirala medicino, potem pa se je leta 1960 preselila iz Južne Dakote v Washington, kjer se je zaposlila na ameriškem Zveznem uradu za hrano in zdravila (angl. Food and Drug Administration, FDA).
Dolgotrajna birokratska bitka za dovoljenje za prodajo na ameriškem trgu
Ena izmed njenih prvih nalog na Zveznem uradu za hrano in zdravila je bila na prvi pogled preprosta. Na osnovi predložene dokumentacije je morala pripraviti strokovno mnenje, v katerem naj bi potrdila, da je zdravilo, ki se je že več let prodajalo drugod po svetu, varno za uporabo in s tem primerno za prodajo na ameriškem trgu.
Šlo je za zdravilo talidomid, ki naj bi služilo kot zdravilo proti slabosti in bolečinam ter kot pomirjevalo. Podjetje Richardson-Merrel, ki je takrat talidomid prodajalo že v 40 državah po svetu, je še posebej izpostavilo, da je zdravilo primerno za nosečnice, ki trpijo zaradi jutranje slabosti.
Frances je po pregledu dokumentacije menila, da je slednja pomanjkljiva in zato je zahtevala dodatna dokazila, da je zdravilo varno za uporabo. Še posebej jo je zmotilo dejstvo, da zdravilo ni bilo testirano na brejih živalih in zato ni bilo možno ugotoviti, ali talidomid lahko prehaja preko posteljice v stik z otrokom.
Navkljub mnogim pritiskom s strani podjetja v obliki telefonskih klicev, pisem in tudi tedenskih obiskov predstavnikov podjetja, je Frances vztrajala pri svojih načelih in zahtevala dodatna dokazila, da je zdravilo varno. Podjetje je Zveznemu uradu za hrano in zdravila posredovalo različne dokumente, ki pa naj bi bila po Francesinih besedah “zanimiva zbirka nepomembnega psevdoznanstvenega žargona, pripravljenega z namenom, da bi naredila vtis na bralca, ki nima znanja s področja kemije”.
Talidomid je za nosečnice izjemno nevaren
Medtem, ko je bil talidomid leta 1961 v ZDA še vedno v postopku, so v Nemčiji in Veliki Britaniji zabeležili prve primere novorojenčkov s prirojenimi deformacijami okončin in prirojenimi napakami oči, srca ter sluha, čigar mame so med nosečnostjo jemale talidomid. Podjetje Richardson-Merrel je zaradi odmevnih primerov prirojenih napak pri novorojenčkih zdravilo umaknilo z evropskih trgov in hkrati tudi umaknilo vlogo za dovoljenje za prodajo na ameriškem trgu.
Zahvaljujoč Frances Kelsey, je Zvezni urad za hrano in zdravila zabeležil le 17 novorojenčkov s prirojenimi napakami v ZDA, ki jih pripisujejo uživanju talidomida. Drugod po svetu se je zaradi talidomida rodilo več kot 10.000 otrok s prirojenimi napakami in še dodatnih pet do sedem tisoč otrok je zaradi tovrstnih prirojenih napak umrlo že pred rojstvom.
Odmeven primer je prispeval k spremembi zakonodaje na področju prodaje zdravil
Zdravilo talidomid nikoli ni dobilo dovoljenja za prodajo v ZDA in ta primer je prispeval k spremembi v smer bolj rigorozne ameriške zakonodaje na področju prodaje zdravil. Na osnovi te izkušnje so postavili nove standarde za klinične raziskave in od tedaj morajo vlagatelji za odobritev zdravila predložiti veliko dokazil, da je zdravilo učinkovito in varno za uporabo. Poleg tega morajo od takrat vsi prostovoljci, ki sodelujejo v kliničnih študijah, pisno privoliti v sodelovanje in izvajalci študije so tudi dolžni prijaviti pristojnemu organu vse stranske učinke novega zdravila.
Frances je tekom svoje kariere vodila različne oddelke znotraj Zveznega urada za hrano in zdravila, pri čemer je igrala pomembno vlogo pri uvedbi novih pravil na področju regulacije kliničnih študij. Upokojila se je šele, ko je dopolnila 80 let in še potem do svojega 90. leta sodelovala z Zveznim uradom v vlogi svetovalke. Za svoje zasluge na področju zagotavljanja varnosti zdravil jo je leta 1962 predsednik John F. Kennedy nagradil z najvišjim državnim odlikovanjem za civilne dosežke.
Literatura
- Kuehn B.M., 2010. Frances Kelsey Honored for FDA Legacy. JAMA, 304(19): 2109.
- Rehman W. In sod., 2011. The Rise, Fall and Subsequent Triumph of Thalidomide: Lessons Learned in Drug Development. Therapeutic Advances in Hematology, 2(5): 291-308.
- Vargesson N., 2015. Thalidomide‐induced teratogenesis: History and mechanisms. Birth Defects Research, Part C, Embryo today: Reviews, 105(2):140-156.
- Famous Scientists, 2017. Frances Kelsey. famousscientists.org.
