Za Eugena Goldwassera upokojenega profesorja biokemije s čikaške univerze verjetno ni slišal še nihče. Nič nenavadnega, saj ni ne Nobelov nagrajenec ne razvpito ime s svojega področja znanosti. Gotovo pa zveni bolj domače, če omenimo, da je več desetletij svoje znanstvene kariere posvetil iskanju molekule eritropoetina ali po domače Epa, ki je mešal štrene mnogim športnikom, med drugimi tudi kolesarskemu šampionu Lancu Armstrongu.
Zgodba o Eugenu Goldwasserju, kot jo je pred populariziral Merrill Goozner v svoji odmevni knjigi Tabletka za 800 milijonov dolarjev (The $800 Million Pill: The Truth behind the Cost of New Drugs, University of California Press, 2005) je zanimiva z več vidikov. Po eni strani govori o tipičnem znanstveniku, ki ga je raziskovalno delo tako pritegnilo, da je kljub desetletju neuspešnih poskusov in stranpoti še vedno vztrajal na svoji poti, za kar je bil po dolgoletnem trdem delu poplačan s pomembnim znanstvenim odkritjem. Goldwasserju je po desetletjih eksperimentov s krvjo ovac in po zbranih in posušenih 2.550 litrih urina bolnikov, konec 1970-ih uspelo pridobiti vsega osem miligramov čistega naravnega človeškega eritropoetina. Po drugi strani pa je to tudi zgodba o enem od prvih velikih komercialnih uspehov biotehnološke revolucije na področju zdravil. Danes farmacevtske tovarne proizvajajo umetni Epo v velikih količinah in ga tudi prodajajo za velike denarje. Biotehnološko podjetje Amgen, ki je en od glavnih proizvajalcev Epa, ustvari samo s tem izdelkom več kot polovico svojega več milijardnega dolarskega letnega dobička.
A Goldwasser na žalost pri deljenju bankovcev s tega velikega kupa denarja, ki ga prinaša proizvajanje »njegove« molekule, ni soudeležen, čeprav je prav njegovo več kot dvajsetletno potrpežljivo delo največ prispevalo k temu, da so molekulo sploh izolirali iz množice drugih v človeškem telesu. Svojega odkritja takrat namreč ni patentiral (državne financerje je z dopisi prosil, naj poskrbijo za patente, a ni bilo odziva), zato se mora danes zadostiti s trideset tisoč dolarji, ki jih Amgen vsako leto milostno nameni njegovemu laboratoriju na čikaški univerzi.
Zgodba o odkrivanju eritropoetina se, kot tudi mnoge druge znanstvene zgodbe dvajsetega stoletja, začenja v za znanost izjemno prijaznem obdobju hladne vojne. Kmalu po drugi svetovni vojni so mladega Goldwasserja povabili v raziskovalno skupino, ki je po državnem naročilu iskala načine, kako se ubraniti pred posledicami vojne z jedrskim orožjem. Zanimalo jih je, če bi se dalo najti kak »protistrup« za smrtonosni učinek radioaktivnega sevanja na človeško telo. Že v začetku dvajsetega stoletja so namreč znanstveniki spoznali, da mora biti v krvi prisotna snov, ki kostnemu mozgu sporoča, naj proizvaja rdeče krvničke, ki po telesu raznašajo kisik. Znanstveniki so to molekulo poimenovali eritropoetin po strokovnem izrazu za proces nastajanja rdečih krvničk »eritropoesis«, čeprav o sami molekuli takrat niso vedeli skoraj ničesar.
Leta 1955 so Goldwasserju zaupali raziskovalno nalogo, da poišče molekulo eritropoetina in najde način, kako bi lahko to molekulo pridobivali v večjih količinah, da bi z njo zdravili radiacijsko bolezen. Iskanje je trajalo nekoliko dlje, kot so pričakovali. Zavleklo se je namreč na več kot dve desetletji. A če si pobliže pogledamo, kako zahtevno delo so si zadali Goldwasser in njegovi sodelavci, se nam to dolgo obdobje ne bo zdelo več tako nenavadno. Zdrav človek proizvede vsako sekundo dva do tri milijone rdečih krvničk, kar v celem življenju znese skoraj pol tone krvi. Vsega eritropoetina, ki se tekom življenja sprehodi po človeškem telesu, pa bi komaj zbrali za drobno tabletko. Iskanje molekule, o kateri vnaprej niso vedeli skoraj ničesar, tako še zdaleč ni bilo preprosto – primerjamo ga lahko recimo z iskanjem izgubljenega kovanca na dolgi peščeni plaži.
Prva leta raziskave je Goldwasser poskušal najprej ugotoviti, kateri del telesa sploh proizvaja Epo. Njegovi pomočniki so skrbno odstranjevali različne organe laboratorijskim podganam, dokler niso bili prepričani, da so za slabokrvnost odgovorne ledvice. V naslednji fazi so vbrizgavali ovcam tik pred zakolom kemikalijo, ki jim je uničila vse rdeče krvničke. Prepričani so bili namreč, da bo uničenje krvničk povzročilo množično proizvodnjo Epa, ki ga bi lahko zaznali v krvnem serumu teh »žrtvenih ovac.« Serum so nato vbrizgavali slabokrvnim podganam in preverjali, če se je število krvničk v njihovi krvi kaj povečalo. Na žalost ni bilo opaznih uspehov, čeprav so se poskusi vlekli že dobro desetletje. Očitno je bilo, da so v slepi ulici. Ko so bili že na pragu obupa, je k sreči neka druga raziskovalna skupina objavila odkritje, da se presežni Epo ne pojavi v krvi, ampak v urinu. Depresivno, če po petnajstih letih trdega dela ugotoviš, da si iskal na napačnem kraju. A imeli so spet vsaj nov cilj.
Sreča v nesreči pa je bila, da se je na Goldwasserja obrnil japonski raziskovalec Takaji Miyake in ponudil, da zbere vzorce urina anemičnih pacientov v svoji soseščini, ki naj bi zaradi bolezni naravno proizvajali presežke Epa. V nekaj letih je zbral 2.550 litrov urina in ga posušil. Ko sta se oba znanstvenika leta 1975 prvič srečala v avli nekega čikaškega hotela, se je Miyake Goldwasserju svečano priklonil in mu izročil v japonsko svilo zavit velik paket. V skrbno zaviti posodi je bila shranjena velika dragocenost – vsaj za oba znanstvenika: zelo veliko posušenega urina v prahu. Po zapletenem postopku čiščenja je Goldwasserju in sodelavcem uspelo iz zbranega urina izolirati osem miligramov čistega naravnega človeškega Epa. Avgusta 1977 so o svojem odkritju poročali v znanstveni literaturi. Goldwasser in njegovi sodelavci so bili presrečni.
Vendar tu zgodbe še ni konec. Da bi se lahko Epo uporabljali kot zdravilo, so morali poiskati še način, kako ga proizvajati v večjih količinah izven človeškega telesa. Goldwasser se je zavedal, kakšen potencial ima njegovo odkritje, a ga sprva nihče ni jemal resno. Hodil je od podjetja do podjetja, od enega do drugega investitorja, a posluha ni bilo. Vendar je bilo to k sreči ravno obdobje začetka biotehnološke revolucije. Prav v tistem času so namreč prvič začeli s pomočjo »plantaž« bakterij proizvajati umetni inzulin za zdravljenje bolnikov s sladkorno boleznijo. Daljnovidnejši poslovneži so počasi sprevideli, da bodo z naložbami v biotehnologijo dobro zaslužili. Danes nekateri že preštevajo mastne dobičke.
Po mnogih zapletih, ki so se z leti s področja znanosti vse bolj selili na področje prava, je postal Epo ena prvih biotehnoloških kokoši, ki pridno nesejo zlata jajca. Škoda le, da kupi denarna ne porajajo nujno tudi kupov novih znanstvenih odkritij, ampak predvsem kupe idej, kako kupe denarja še povečati. Za Amgen so nekje zapisali, da se je po velikanskem komercialnem uspehu Epa v 1990-ih hitro prelevil iz močne raziskovalne skupine v izvrstno pravniško podjetje, ki ima nekje v kleti slučajno tudi oddelek za razvoj novih zdravil.
